和誉（02256.HK）的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司（和誉医药）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其高选择性小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼的新药上市申请（NDA），旨在将其用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成人患者，并将其认定为1类创新药。匹米替尼是和誉医药自主研发并首个进入NDA审批流程的项目，其在多项临床试验中展现出的卓越临床疗效、安全性和耐受性，预示着其具备成为治疗TGCT同类最佳治疗方案的潜力。

此次申请是在中国NMPA药品审评中心（CDE）于今年5月授予匹米替尼优先审评资格后提交的，该资格预计将加速审评进程。此外，匹米替尼还获得了中国NMPA授予的突破性疗法认定（BTD）。2023年12月，和誉医药与默克公司达成协议，默克公司将负责匹米替尼在全球范围内的商业化。

匹米替尼的上市申请基于全球3期MANEUVER研究第一部分的结果。研究显示，每日一次服用匹米替尼在第25周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善（54.0% vs. 安慰剂 3.2%; p < 0.0001）。研究还显示，与TGCT患者关键报告结果相关的所有次要终点，包括关节活动度、身体功能改善以及僵硬和疼痛的减轻，均有统计学意义和临床意义的改善。这些数据已在2025年ASCO年会上公布。

在海外地区，匹米替尼同样获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD），以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）认定。