Ai快讯 海特生物（300683.SZ）发布公告称，其参股公司中眸医疗科技（武汉）有限公司自主研发的“ZM-02眼用注射液治疗晚期视网膜色素变性的药物管线”正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准（受理号：IND32046），标志着该创新疗法进入国际多中心临床研究阶段。

ZM-02作为新一代光遗传学基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，使患者在缺乏功能性光感受器的情况下仍能感知光信号。与传统针对特定基因突变的疗法不同，该技术采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病，包括年龄相关性黄斑变性等。临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达，表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力；正在进行的首次人体MOON临床试验（NCT06292650）中，晚期视网膜色素变性（RP）患者视力及生活质量显著改善，且未报告严重不良反应。

中眸医疗创始人沈吟教授表示，ZM-02已于2024年10月获得FDA孤儿药资格认定，此次获批临床研究将进一步验证其普适性治疗价值。公司计划通过国际多中心试验加速产品上市进程，为全球超200万视网膜色素变性患者提供创新解决方案。作为光遗传学基因治疗领域的先行者，中眸医疗已构建涵盖5个在研项目的眼科疾病管线，其核心技术平台包括AAV病毒载体靶向优化技术及光遗传学迭代技术，相关成果获7项专利授权。

海特生物在公告中强调，本次获批对公司近期经营业绩无重大影响，但凸显了其在生物医药创新领域的战略布局。作为持股13.846%的参股方，海特生物将持续关注ZM-02临床试验进展。数据显示，中眸医疗2025年10月完成天使轮融资，由武汉车谷科创投资基金领投，资金将用于推进ZM-02国际临床试验及管线扩展。目前，该公司已在北京同仁医院、美国加州等地启动研究者发起的研究，并与派真生物等企业建立GMP级质粒及AAV生产合作。

行业分析指出，视网膜色素变性作为最常见的遗传性致盲疾病，全球市场缺乏有效治疗手段。ZM-02的普适性设计有望突破传统基因疗法“一对一突变”的局限，其临床试验进展或重塑眼科基因治疗竞争格局。据企查查数据，中眸医疗目前拥有12项商标、7项专利及2项行政许可，员工规模12人，核心团队由遗传性视网膜病临床专家与国际化生物技术人才组成。

（AI撰文，仅供参考）