北海康成（01228.HK）宣布，其自主研发的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁，研发代号：CAN103）已于2025年5月15日正式获得中国国家药品监督管理局的上市批准，该药物旨在用于治疗I型及III型戈谢病。

北海康成作为全球范围内持有该产品开发及商业化专有权利的公司，此次获批标志着戈芮宁将为戈谢病患者带来新的治疗选择。戈谢病作为一种最常见的溶酶体贮积症，由位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引发，属于常染色体隐性遗传病，其影响不分性别，男女患者均有可能罹患。

临床上，戈谢病分为多种类型，包括0型（围产期致命型）、I型（慢性非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型）。其中，I型和III型患者相对能够存活至成年。戈芮宁的获批上市，填补了国内针对12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者长期酶替代疗法的空白，具有里程碑式的意义。

作为一款创新药，戈芮宁不仅能够完全替代同类进口产品，更有望显著提升国内戈谢病患者用药的可及性，为患者带来更加便捷、高效的治疗方案，进一步推动国内罕见病治疗领域的发展。